Desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) is an extremely rare malignancy rated among the sarcomas. It was first described in 1989. As there are only a few hundred cases reported in world literature, to date there are no uniform standards of management of patients presenting with such a diagnosis. This malignancy is characterized by a extremely aggressive clinical course. The disease affects mainly young males in their second and third decade. Most often described primary location of DSRCT is abdominal cavity. Identified cytogenetic marker of DSRCT is translocation t(11;22)(p13q12). Therapy relies in surgery, radiotherapy and chemotherapy. In spite of continuous progress in the treatment of DSRCT, prognosis in this group of patients is still very poor. High propensity to dissemination already at the time of first diagnosis considerably reduces the effectiveness of surgical excision and all patients require systemic treatment. Chemotherapy usually resorts to cyclophosphamide, doxorubicin, vincristine, ifosfamide and etoposide (their combination is known as “protocol P6”). Other cytostatics of confirmed effectiveness in the treatment of DSRCT are cisplatin, carboplatin, topotecan, vinorelbine and irinotecan. In spite of clear clinical activity of chemotherapeutics, eventually all patients develop resistance to implemented treatment and suffer disease progression. Therefore, selection of optimal treatment for this group of patients remains a considerable clinical challenge.
PL
Desmoplastic small round cell tumor (DSRCT) jest bardzo rzadkim nowotworem zaliczanym do rodziny mięsaków. Po raz pierwszy został opisany w 1989 roku. Ponieważ w światowej literaturze przedstawiono dotychczas kilkaset przypadków, do chwili obecnej nie ma jednoznacznych standardów postępowania z pacjentami z tym rozpoznaniem. Nowotwór ten charakteryzuje się bardzo agresywnym przebiegiem. Choroba dotyka głównie młodych mężczyzn. Szczyt zachorowań przypada na drugą i trzecią dekadę życia. Najczęściej opisywaną pierwotną lokalizacją DSRCT jest jama brzuszna. Zidentyfikowanym cytogenetycznym markerem DSRCT jest translokacja t(11;22)(p13q12). W leczeniu ogromną rolę odgrywają chirurgia, radioterapia i chemioterapia. Pomimo ciągłego postępu w leczeniu DSRCT rokowanie w tej grupie chorych nadal pozostaje bardzo złe. Duża skłonność do rozsiewu choroby już w chwili jej rozpoznania ogranicza skuteczność postępowania chirurgicznego, dlatego wszyscy pacjenci wymagają leczenia systemowego. W chemioterapii wykorzystuje się najczęściej cyklofosfamid, doksorubicynę, winkrystynę, ifosfamid i etopozyd (kombinacja tych leków znana jest pod nazwą protokołu P6). Innymi cytostatykami wykazującymi aktywność w leczeniu DSRCT są cisplatyna, karboplatyna, topotekan, winorelbina i irinotekan. Mimo wyraźnej aktywności klinicznej chemioterapeutyków praktycznie u wszystkich chorych po pewnym czasie rozwija się oporność na stosowane leczenie i dochodzi do progresji choroby. Z tego powodu dużym wyzwaniem staje się wybór optymalnego leczenia dla tej grupy pacjentów.
Background The pharmaceutical recipe allows to improve formulations for special medical indications. In the medical environment, the appeal for new pharmaceutical forms for already known active substances is evident. The treatment of patients with eosinophilic esophagitis is a significant difficulty. New formulations for glucocorticosteroids are searching. An interesting solution may be pharmaceutical formulations with increased viscosity that allow to higher efficiency of local adsorption for an anti-inflammatory active substances, than currently available drugs. Aim of the study The aim of the study was to develop a pharmaceutical formulation for the local use of glucocorticosteroids in patients with eosinophilic esophagitis. It was assumed to obtain a preparation with increased viscosity and to carry out an assessment of physicochemical properties. Materials and methods The formulation was obtained at the Department of Applied Pharmacy. The recipe standards were followed. An emulsive, liquid formulation (o/w) containing polysaccharide and oilly excipitients was obtained. Budesonidum was chosen as the active substance. The stability and persistence of the developed formulation stored at room temperature and at 4°C were evaluated. A cylinder, pendulum, dose capacity, coating tests were carried out. The pH, viscosity and osmolarity were assessed. Results A pharmaceutical formulation (Steroid) with increased adhesive properties was obtained. The research showed that the developed formulation allows to a significant increase in the adhesive properties of Budesonidum. The viscosity of the Steroid formulation/Budesonidum system has been shown to be about 25 times higher than that of pure Budesonidum preparation, when the coating time is about 11 times longer for the Steroid formulation/Budesonidum. The study also showed that the obtained emulsion was stable at 4°C for up to 31 days. Conclusions The Steroid formulation is emulsion which increases the adhesive properties of a steroidal anti-inflammatory drug Budesonidum. It is possible to administer the Steroid formulation with Budesonidum locally to patients with eosinophilic esophagitis. The present work proves that the pharmaceutical recipe through new viscous formulations can be helpful in increasing the therapeutic availability of well know active substances.
PL
Przedmiot badań Receptura apteczna pozwala opracowywać formulacje do specjalnych wskazań medycznych. W środowisku wyczuwalny jest apel o nowe postaci farmaceutyczne dla znanych już substancji czynnych. Istotną trudnością jest leczenie pacjentów z eozynofilowym zapaleniem przełyku. Poszukiwane są nowe formulacje dla glikokortykosteroidów. Rozwiązaniem mogą być apteczne formulacje o zwiększonej lepkości pozwalające miejscowo wprowadzać substancje czynne z większą efektywnością niż obecnie dostępne leki. Cel badań Celem pracy było opracowanie recepturowego preparatu do miejscowego stosowania glikokortykosteroidów u pacjentów z eozynofilowym zapaleniem przełyku. Założono uzyskanie preparatu o zwiększonej lepkości oraz przeprowadzenie oceny właściwości fizykochemicznych. Materiały i metody Formulację opracowano w Zakładzie Farmacji Stosowanej. Postępowano zgodnie ze standardami receptury. Uzyskano emulsyjną, płynną postać (o/w) zawierającą polisacharydowe i olejowe substancje pomocnicze. Jako substancję czynną wybrano Budesonidum. Oceniano trwałość i stabilność uzyskanej formulacji przechowywyanej w temperaturze pokojowej i w 4°C. Przeprowadzono testy: cylindrowy, wahadłowy, pojemności dawki, powlekania. Oceniono pH, lepkość i osmolarność. Wyniki Uzyskano adhezyjną formulację (Steroid). Badana wykazały, iż uzyskana formulacja pozwala na istotne zwiększenie właściwości adhezyjnych Budesonidum. Wykazano, że lepkość układu Steroid/Budesonidum jest ok. 25x wyższa niż czystego preparatu Budesonidum, a czas powlekania jest ok. 11x dłuższy dla preparatu Steroid/Budesonidum. Wykazano także, że uzyskana emulsja jest stabilna w 4°C nawet do 31 dni. Wnioski Emulsyjna formulacja Steroid zwiększa właściwości adhezyjne Budesonidum. Możliwym jest podawanie układu Steroid/Budesonidum miejscowo u pacjentów z eozynofilowym zapaleniem przełyku. Praca dowodzi, że receptura apteczna przez nowe formulacje adhezyjne może być pomocna w zwiększaniu dostępność leczniczej znanych leków.
JavaScript is turned off in your web browser. Turn it on to take full advantage of this site, then refresh the page.