Trendy w terapii idiopatycznego zespołu nerczycowego u dzieci na podstawie doświadczeń jednego ośrodka

• Authors: Monika Augustynowicz , Jakub Ubysz , Danuta Zwolińska , Kinga Musiał

Title variants

EN

Trends in the treatment of idiopathic nephrotic syndrome in children based on a single-centre experience

• Languages of publication: PL EN

Abstracts

PL

Cel: Celem badania była retrospektywna analiza metod leczenia dzieci z idiopatycznym zespołem nerczycowym, rodzaju odpowiedzi na zastosowaną terapię i działań niepożądanych stosowanych leków na podstawie doświadczeń jednego ośrodka. Materiał i metody: Analizie poddano historie chorób 146 pacjentów (82 chłopców, 64 dziewczynek) z rozpoznaniem idiopatycznego zespołu nerczycowego, hospitalizowanych w Klinice Nefrologii Pediatrycznej Uniwersytetu Medycznego im. Piastów Śląskich we Wrocławiu w latach 2012–2016. Wyniki: U 83,6% pacjentów leczonych z powodu I rzutu idiopatycznego zespołu nerczycowego uzyskano remisję, u 16,4% rozpoznano pierwotną steroidooporność. W trakcie leczenia kolejnych nawrotów choroby steroidozależność rozwinęła się u 52% dzieci, a wtórna steroidooporność – u 8%. Najczęściej stosowanym lekiem II rzutu po steroidach była cyklosporyna A. Leki alkilujące zastosowano w terapii II rzutu u 1/3 dzieci, ale w końcowym punkcie obserwacji nie otrzymywał ich żaden pacjent. Mykofenolan mofetylu znalazł zastosowanie jako lek II rzutu jedynie u 3 pacjentów, był jednak najczęściej wybieraną opcją terapeutyczną kolejnych rzutów. Objawy uboczne terapii dotyczyły 50,5% dzieci otrzymujących steroidy i 58,8% pacjentów przyjmujących cyklosporynę A. W przypadku leków alkilujących i mykofenolanu mofetylu działania niepożądane zaobserwowano u mniej niż 1% pacjentów. Wnioski: Cyklosporyna A była najczęściej stosowanym i bezpiecznym lekiem II rzutu w terapii idiopatycznego zespołu nerczycowego u dzieci. Mykofenolan mofetylu stał się ważną opcją terapeutyczną i skuteczną alternatywą dla cyklosporyny A w terapii steroidozależnego idiopatycznego zespołu nerczycowego. Odpowiedni dobór i monitorowanie terapii lekami nowej generacji pozwoliły w większości przypadków uniknąć nieodwracalnych powikłań.

EN

Aim: The aim of the study was to perform a retrospective analysis of treatment modalities in children with idiopathic nephrotic syndrome, types of responses to the therapies used and adverse effects induced by the drugs based on a singlecentre experience. Material and methods: Medical histories of 146 patients (82 boys and 64 girls) diagnosed with idiopathic nephrotic syndrome and hospitalised in the Clinic of Paediatric Nephrology, Medical University of Wroclaw, between 2012 and 2016 were included in the analysis. Results: Remission was achieved in 83.6% of patients treated due to the first episode of idiopathic nephrotic syndrome, whereas primary steroid resistance was diagnosed in 16.4% of cases. During the treatment of subsequent disease recurrences, 52% of children developed steroid dependence, while secondary steroid resistance occurred in 8% of patients. Cyclosporine A was the most common second-line regimen after steroids. Alkylating agents were used as second-line therapy in 1/3 of children; however, they were not used in any of the patients at the end of the follow-up period. Although mycophenolate mofetil was used as a second-line drug in only 3 patients, it was the most common therapeutic option for subsequent relapses. Adverse effects were observed in 50.5% of children receiving steroid therapy and 58.8% of patients receiving cyclosporine A. Adverse reactions were observed in less than 1% of patients receiving alkylating agents and mycophenolate mofetil. Conclusions: Cyclosporine A was the most widely used and a safe second-line drug in the treatment of paediatric idiopathic nephrotic syndrome. Mycophenolate mofetil became an important therapeutic option and an effective alternative for cyclosporine A in the therapy of steroid-dependent idiopathic nephrotic syndrome. Appropriate selection and monitoring of therapy with new generation drugs allowed to avoid irreversible complications in most cases.

Keywords

EN

cyklosporyna A; leki alkilujące; mykofenolan mofetylu; steroidooporność; steroidozależność

Discipline

• MEDICINE: MEDICINE

• Publisher: Medical Communications
• Journal: Pediatria i Medycyna Rodzinna
• Year: 2018
• Volume: 14
• Issue: 2
• Pages: 167–174

Contributors

author

Monika Augustynowicz

• Katedra i Klinika Nefrologii Pediatrycznej, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu, Wrocław, Polska

author

Jakub Ubysz

• Studenckie Koło Naukowe Kliniki Nefrologii Pediatrycznej, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu, Wrocław, Polska

author

Danuta Zwolińska

• Katedra i Klinika Nefrologii Pediatrycznej, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu, Wrocław, Polska

author

Kinga Musiał

• Katedra i Klinika Nefrologii Pediatrycznej, Uniwersytet Medyczny im. Piastów Śląskich we Wrocławiu, Wrocław, Polska

References

• 1. Ziółkowska H, Bałasz-Chmielewska I, Grenda R et al.: [Recommendations of Polish Society Paediatric Nephrology for the management of the child with nephrotic syndrome]. Forum Nefrol 2015; 8: 238–256.
• 2. Gipson DS, Massengill SF, Yao L et al.: Management of childhood onset nephrotic syndrome. Pediatrics 2009; 124: 747–757.
• 3. Lombel RM, Gipson DS, Hodson EM; Kidney Disease: Improving Global Outcomes: Treatment of steroid-sensitive nephrotic syndrome: new guidelines from KDIGO. Pediatr Nephrol 2013; 28: 415–426.
• 4. Hodson EM, Willis NS, Craig JC: Non-corticosteroid treatment for nephrotic syndrome in children. Cochrane Database Syst Rev 2008; (1): CD002290.
• 5. Pravitsitthikul N, Willis NS, Hodson EM et al.: Non-corticosteroid immunosuppressive medications for steroid-sensitive nephrotic syndrome in children. Cochrane Database Syst Rev 2013; (10): CD002290.
• 6. Ishikura K, Ikeda M, Hattori S et al.: Effective and safe treatment with cyclosporine in nephrotic children: a prospective, randomized multicenter trial. Kidney Int 2008; 73: 1167–1173.
• 7. Niaudet P: Comparison of cyclosporin and chlorambucil in the treatment of steroid-dependent idiopathic nephrotic syndrome: a multicentre randomized controlled trial. The French Society of Paediatric Nephrology. Pediatr Nephrol 1992; 6: 1–3.
• 8. Ponticelli C, Edefonti A, Ghio L et al.: Cyclosporin versus cyclophosphamide for patients with steroid-dependent and frequently relapsing idiopathic nephrotic syndrome: a multicentre randomized controlled trial. Nephrol Dial Transplant 1993; 8: 1326–1332.
• 9. Latta K, von Schnakenburg C, Ehrich JH: A meta-analysis of cytotoxic treatment for frequently relapsing nephrotic syndrome in children. Pediatr Nephrol 2001; 16: 271–282.
• 10. Dorresteijn EM, Kist-van Holthe JE, Levtchenko EN et al.: Mycophenolate mofetil versus cyclosporine for remission maintenance in nephrotic syndrome. Pediatr Nephrol 2008; 23: 2013–2020.
• 11. Gellermann J, Querfeld U: Frequently relapsing steroid-sensitive nephrotic syndrome (SSNS) in children and adolescents: treatment with mycophenolate mofetil (MMF) vs. cyclosporin A (CsA). Pediatr Nephrol 2011; 26: 1579.
• 12. Fujinaga S, Ohtomo Y, Umino D et al.: A prospective study on the use of mycophenolate mofetil in children with cyclosporinedependent nephrotic syndrome. Pediatr Nephrol 2007; 22: 71–76.
• 13. Jellouli M, Fitouhi S, Abidi K et al.: Mycophenolate mofetil in treatment of childhood steroid-dependent nephrotic syndrome. Tunis Med 2016; 94: 221–225.
• 14. Tellier S, Dallocchio A, Guigonis V et al.: Mycophenolic acid pharmacokinetics and relapse in children with steroid-dependent idiopathic nephrotic syndrome. Clin J Am Soc Nephrol 2016; 11: 1777–1782.
• 15. Hibino S, Nagai T, Yamakawa S et al.: Pharmacokinetics of mycophenolic acid in children with clinically stable idiopathic nephrotic syndrome receiving cyclosporine. Clin Exp Nephrol 2017; 21: 152–158.

• Document Type: article