Znaczenie parametru number needed to treat w ocenie skuteczności terapii

• Authors: Andrzej Potemkowski

Title variants

EN

The significance of NNT parameter for the evaluation of therapy effectiveness

• Languages of publication: PL

Abstracts

PL

Badania kliniczne dostarczają lekarzowi praktykowi nazbyt wielu danych, na których podstawie musi on porównać metody leczenia i wybrać tę potencjalnie najkorzystniejszą dla danego pacjenta. Za jedną z użytecznych miar oceny rezultatów terapii uznano number needed to treat – NNT. Parametr ten określa liczbę osób, które należy poddać jednej interwencji zamiast drugiej, aby zaobserwować różnicę w skuteczności uzyskiwania pożądanego wyniku w określonym horyzoncie czasowym. NNT jest pochodną bezwzględnej zmiany ryzyka lub ryzyka wyjściowego i jego zmiany względnej; obrazuje względną przewagę danego sposobu leczenia. NNT służy przede wszystkim do porównywania wad i zalet alternatywnych interwencji, a ocena tego wskaźnika jest ważna w szacowaniu wartości klinicznej istotnych statystycznie wyników badań klinicznych. Zastosowanie NNT pomaga przewidzieć efekt leczenia pod względem zarówno skuteczności, jak i tolerancji. Ponadto wyniki badań klinicznych przedstawione w formie NNT można przekazać chorym, ich rodzinom oraz instytucjom decydującym o dostępności konkretnego leku. W stwardnieniu rozsianym wyniki badań klinicznych dotyczyły wpływu leków na zmniejszenie rocznego wskaźnika rzutów i redukcję zmian w obrazach rezonansu magnetycznego oraz zahamowania progresji niepełnosprawności. W analizach leków pierwszej linii wartości NNT odniesione do przeciwdziałania rzutom, progresji niepełnosprawności i zmianom w rezonansie magnetycznym istotnie się różnią. Podobne różnice występują w przypadku wartości NNT dla leków drugiej linii czy obecnie wprowadzanych leków doustnych. Dane te pokazują, że w ocenie wyników badań klinicznych nie należy brać pod uwagę jedynie wybranych wskaźników – trzeba analizować je wszystkie w sposób konstruktywnie krytyczny. Podkreśla się także znaczenie NNT jako przejrzystego parametru, który może być wykorzystywany do oceny efektów ekonomicznych w ochronie zdrowia.

EN

Clinical trials provide a practicing clinician with an abundance if not excess of data to draw on when comparing treatment methods and deciding the potentially optimal therapeutic option for a given patient. NNT, or number needed to treat, has been identified as one of the parameters useful for assessing the effectiveness of therapy. It represents the number of patients who must undergo a given health-care intervention instead of another one to see a difference in the effectiveness of obtaining a desired outcome within a set timeframe. NNT is a derivative of absolute risk reduction (ARR) or initial risk and its relative reduction. It represents the relative superiority of a given treatment. NNT is primarily used for comparing the advantages and disadvantages of alternative health-care interventions, and its assessment is important for estimating the clinical value of statistically significant clinical trial results. Utilization of NNT allows to predict therapy outcome both in terms of its effectiveness and tolerance. Also, clinical trial results presented in the form of NNT may be easily shared with patients, their families, and the institutions deciding the availability of a given drug. In multiple sclerosis, clinical trial results have been concerned with the impact of therapeutics on decrease of annualized relapse rate (ARR) and reduction of lesions visible in magnetic resonance images as well as slowing of disability progression. Analyses of first-line multiple sclerosis treatments reveal their NNT referred to prevention of relapses, disability progression and lesions in magnetic resonance image to vary significantly. Similar differences exist across NNT values established for second-line treatments or the oral therapies being currently introduced. The data clearly show that when evaluating clinical trial results, it is not enough to consider only given parameters, as they must all be critically and constructively analysed. NNT’s importance is also stressed as a clear parameter to be used for the evaluation of economic outcomes in healthcare.

Keywords

EN

NNT; number needed to treat; stwardnienie rozsiane

Discipline

• MEDICINE: MEDICINE

• Publisher: Medical Communications
• Journal: Aktualności Neurologiczne
• Year: 2016
• Volume: 16
• Issue: 4
• Pages: 175–179

Contributors

author

Andrzej Potemkowski

• Zakład Psychologii Klinicznej i Psychoprofilaktyki, Instytut Psychologii, Wydział Humanistyczny, Uniwersytet Szczeciński, Szczecin, Polska

References

• Carneiro AV: Relative risk, absolute risk and number needed to treat: basic concepts. Rev Port Cardiol 2009; 28: 83–87.
• Cates CJ: Simpson’s paradox and calculation of number needed to treat from meta-analysis. BMC Med Res Methodol 2002; 2: 1.
• Citrome L: Number needed to treat: what it is and what it isn’t, and why every clinician should know how to calculate it. J Clin Psychiatry 2011; 72: 412–413.
• Citrome L: Show me the evidence: using number needed to treat. South Med J 2007; 100: 881–884.
• Citrome L, Ketter TA: When does a difference make a difference? Interpretation of number needed to treat, number needed to harm, and likelihood to be helped or harmed. Int J Clin Pract 2013; 67: 407–411.
• Cook RJ, Sackett DL: The number needed to treat: a clinically useful measure of treatment effect. BMJ 1995; 310: 452–454.
• Deahl ST 2nd: How effective is that treatment? The number needed to treat. Tex Dent J 2011; 128: 211–219.
• Durelli L, Tavella A, Contessa G et al.: Evidence-based medicine analysis of immunomodulatory treatment for multiple sclerosis. European Neurological Review 2006; (2): 10–14.
• Freedman MS, Montalban X, Miller AE et al.: Assessing the comparative outcomes from teriflunomide and dimethyl fumarate studies in relapsing MS: use of “number needed to treat” analysis. Poster PND10. ECTRIMS 2014. Value Health 2014; 17: A392.
• Garg V, Shen X, Cheng Y et al.: Use of number needed to treat in costeffectiveness analyses. Ann Pharmacother 2013; 47: 380–387.
• Graff MJ, Adang EM, Vernooij-Dassen MJ et al.: Community occupational therapy for older patients with dementia and their care givers: cost effectiveness study. BMJ 2008; 336: 134–138.
• Hutton JL: Number needed to treat and number needed to harm are not the best way to report and assess the results of randomised clinical trials. Br J Haematol 2009; 146: 27–30.
• Hutton JL: Number needed to treat: properties and problems. J R Stat Soc Ser A Stat Soc 2000; 163: 403–419.
• Jaeschke R, Singer J, Guyatt GH: Measurement of health status. Ascertaining the minimal clinically important difference. Control Clin Trials 1989; 10: 407–415.
• Jakubczyk M, Niewada M (eds.): Elementy oceny organizacji i wyników badań klinicznych. Centrum Medyczne Kształcenia Podyplomowego, Warszawa 2011.
• Laupacis A, Sackett DL, Roberts RS: An assessment of clinically useful measures of the consequences of treatment. N Engl J Med 1988; 318: 1728–1733.
• McAlister FA: The “number needed to treat” turns 20 – and continues to be used and misused. CMAJ 2008; 179: 549–553.
• McCormack JP: Number needed to treat and baseline risks. CMAJ 2008; 179: 1174.
• Mendes D, Alves C, Batel-Marques F: Benefit–risk of therapies for relapsing–remitting multiple sclerosis: testing the number needed to treat to benefit (NNTB), number needed to treat to harm (NNTH) and the likelihood to be helped or harmed (LHH): a systematic review and meta-analysis. CNS Drugs 2016; 30: 909–929.
• Raisch DW, Nawarskas JJ: Quality-adjusted life-years as decision-maker tools to address limitations inherent in number-needed-to-treat/ harm values. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res 2009; 9: 99–102.
• Stang A, Poole C, Bender R: Common problems related to the use of number needed to treat. J Clin Epidemiol 2010; 63: 820–825.
• Suissa D, Brassard P, Smiechowski B et al.: Number needed to treat is incorrect without proper time-related considerations. J Clin Epidemiol 2012; 65: 42–46.
• Tramacere I, Del Giovane C, Salanti G et al.: Immunomodulators and immunosuppressants for relapsing-remitting multiple sclerosis: a network meta-analysis. Cochrane Database Syst Rev 2015; (9): CD011381.
• Tschudy MM, Rowe PC: Research and statistics: number needed to treat and intention to treat analysis. Pediatr Rev 2010; 31: 380–382.
• Wiley Online Library. HEED: Health Economic Evaluations Database. Available from: http://onlinelibrary.wiley.com/book/10.1002/ 9780470510933 [Accessed 2 May 2012].

• Document Type: article